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Caro Collega,
ti allego un articolo uscito sul numero di Marzo della prestigiosa rivista Proceedings of the National Academy of Science of USA.
In questo articolo gli autori riportano i risultati ottenuti dalla sperimentazione di un nuovo fattore neurotrofico denominato Ciliary Neurotrophic Factor (CNTF) somministrato a 10 pazienti affetti da retinite pigmentosa. Gli aspetti interessanti di questo studio sono due: il fattore neurotrofico e il metodo di somministrazione.
FATTORE NEUROTROFICO: Il CNTF è una citochina che appartiene alla famiglia delle interleuchine-6. Esiste un recettore per il CNTF localizzato sulla membrana delle cellule gliali del Muller e a livello dei fotorecettori retinici. Il CNTF è stato utilizzato per la cura delle malattie neurodegenerative ma sino ad ora non era mai stato sperimentato nelle degenerazione retiniche su base ereditaria per le difficoltà nel reperire un sistema di rilascio del farmaco (drug delivery) tale da poter ovviare alle barriere ematoretiniche oculari
DRUG DELIVERY: Avere a disposizione un drug delivery system (DDS) tale da poter garantire un rilascio prolungato nel tempo del farmaco direttamente all’interno del globo oculare costituirebbe un traguardo per la cura di molte malattie. In questo lavoro è stato utilizzato una nuova tecnologia molto promettente denominata ENCAPSULATED CELL TECHNOLOGY (ECT). Con questa tecnica cellule modificate geneticamente per produrre una determinata sostanza, in questo caso il CNTF, vengono inserite all’interno di una membrana fibrosa cava semi-permeabile (vedi immagine)

FIGURA1
FIGURA2
FIGURA3

Le caratteristiche di diffusione di questa membrana sono tali da promuovere la sopravvivenza a lungo termine delle cellule incapsulate, in quanto la membrana consente l’entrata di ossigeno e nutrienti e allo stesso tempo previene il contatto diretto con gli elementi molecolari e cellulari del sistema immune, evitando il rigetto delle cellule. In questo modo le cellule geneticamente modificate possono produrre in modo costante la sostanza terapeutica che diffonde al di fuori dell’impianto nel sito bersaglio. L’impianto viene poi ancorato mediante una sutura alla pars plana.
Si tratta di una tecnologia molto promettente ed è probabile che in un prossimo futuro potrà essere utilizzata anche nel trattamento della degenerazione maculare sia secca che umida e nelle infiammazioni intraoculari. A tale riguardo è iniziato una sperimentazione clinica di fase II per la degenerazione maculare legata all’età secca.